«Золотий» укол. Життя маленької львів’янки зі СМА врятує препарат за два мільйони доларів

МОЗ не забезпечує українців такими ліками, тому майже 65 мільйонів гривень  батьки змушені збирати самостійно. Проте часу у дітей "смайликів" – саме так лагідно називають пацієнтів із цією недугою – обмаль: із кожним днем малюк слабшає. Препарат потрібно внести в організм дитини якнайшвидше: до півтора року або ж поки вона не важитиме 13-17 кілограмів.  Коли життя й справді на вагу золота СМА – це генетичне захворювання. «І мама, і тато  мають бути носіями поламаних генів, відповідно, якщо дитина успадкує два гени із «поломкою»  - виникає захворювання», – пояснює лікарка-педіатр Західноукраїнського спеціалізованого дитячого медцентру Наталія Комаринська.  Дороговартісний укол «Золгенсма»  може полагодити зламаний ген та зупинити прогресування хвороби, адже препарат місить функціональну копію бракованого гену. Колись захворювання СМА було смертельним, наразі людство винайшло три препарати, якими можна лікуватися. «Два з них слід приймати пожиттєво («РИСДИПЛАМ» або «НУСІНЕРЗЕН». – Ред). Це означає, якщо вартість одного уколу 100 тисяч євро, впродовж першого року батькам потрібно зробити 6 уколів, а потім кожного наступного року – по три нарік. Тобто у довготривалій перспективі за 10 років такого лікування батьки заплатять більше, ніж одноразово ін’єкцію препаратом «Золгенсма», – розповідає волонтерка Наталія Гаврилів.

Найдорожчий укол у світі «ремонтує ДНК»

«Золгенсма» – є революційним препаратом. Потрібен лише один укол. Саме тому фармацефтична компанія-виробник «Новартіс» і встановила таку захмарну ціну за ін'єкцію. каже, що у довготривалій перспективі «Золгенсма» допоможе скоротити витрати на лікування хворих зі СМА. «Препарат зніме фінансовий тягар, як з окремих сімей так і з цілої системи охорони здоров’я, бо його достатньо приймати один раз. У цьому полягає його цінність і саме з цього ми виходили, коли визначали його вартість!» – каже керівник напрямку генної терапії компанії Девід Леннон. Утім для українців ця сума недосяжна. Та все ж батьки діток зі СМА не впадають у відчай і разом з волонтерами шукають кошти. Вікторія – перша львів’янка, якій збирають кошти на укол за 65 млн грн Вікторія Полюга – перша львів'янка, для якої збирають 65 мільйонів гривень на рятівний укол. Ознаки рідкісної хвороби помітили, коли Вікторії було 8 місяців. Спочатку вона перестала піднімати ніжки, потім сидіти та тримали голову. Часу на порятунок Вікторії обмаль, адже дівчинці уже 14 місяців.  «Вам гарантії не дає ніхто, тобто лікар вам не скаже, що від того уколу вона почне ходити. Втім, ми точно знаємо, що від цього уколу моя дитина ЖИТИМЕ!», – каже мама Вікторії Мар’яна Коцовська. Якщо ж не ввести укол – наслідки можуть бутифатальні. Адже діти-смайлики спочатку перестають сидіти, ходити, зовсім рухатися, а потім навіть дихати, адже в організмі немає відповідного білка, який відповідає за рухи. Без нього не іде сигнал по клітин, по нервових волокнах до головного мозку.  Якщо мільйон людей купить по одній троянді для Вікторії – необхідну суму вдасться зібрати.  Тому волонтери у пришвидшеному темпі рятують життя дівчинки. Просять  українців купувати Вікторії символічні букети. «Якщо ви в гуглі набираєте  «Мійльон троянд для Вікторії» –  наш сайт буде першим, який з’явиться за результатами пошуку. Тут є коротка інформація про Вікусю і скільки троянд ми уже зібрали і скільки залишилося. Ви можете обрати собі букет - на 3-5 квіток чи  створити власний на довільну суму», - пояснює координаторка ініціативи «Мільйон троянд для Вікторії» Наталія Гаврилів.

Від #Діма_ми _встигнемо до – #Діти_ми_встигнемо

Додає сил не здаватися сім’ї Вікторії – історія Дмитрика з  Одеси. У нього теж СМА першого типу. Шестимісячному малюку рекордно за 80 днів зібрали 65 мільйонів гривень. Його сім'я уже готує документи для вильоту у  США, де хлопчик і отримає чарівний укол. Батько Дмитрика Віталій Свічинський каже: порятунок сина  – це порятунок усіх українських діток зі СМА. «Ми ще коли збирали кошти – вже створювали щось подібне до громадського руху, він називався «Життя СМАйликів». Локальний проєкт був  націлений на закупівлю ліків, згідно з певною державною процедурою. Однак, коли ми завершили збір, то вирішили: всі ті медійні активності і увесь той медійний  капітал, яким ми маємо – спрямуємо на порятунок усіх діток». Так слоган масштабної кампанії збору коштів «#Діма_ми_ встигнемо» трасформували у рух «#Діти_ми_встигнемо», щоб таким чином допомогти іншим пацієнтам зі СМА та привернути увагу МОЗ, президента і парламентарів до створення програми підтримки хворих на  спінальну м'язову атрофію. Віталій каже, що слід почати із закупівлі ліків та раннього неонатального скринінгу, і ,звісно, реабілітації.

Держава має просити знижку

Адже діти із таким діагнозом народжуватимуться і надалі, усім знайти кошти не вдасться. Тому на найвищому рівні слід домовлятися із фармвиробниками про знижки, наголошує засновниця благодійного фонду «Крила надії» Наталія Ліпська. «Адже у нас вже є дуже  успішний кейс, який свого часу зробила команда Уляни Супрун (ред.– колишня очільниця МОЗ).  Ми всі пам’ятаємо, що декілька років тому лікування від гепатиту було дуже дуже дорогим. Втім, МОЗ знайшло препарат і отримало знижку для українців. Тепер лікування від гепатиту є доступним у нашій державі».

Діти зі СМА – невидимі для держави

Важливо: в Україні зовсім не існує підтримувальної терапії для «смайликів», наразі немає навіть офіційного реєстру таких хворих. Тобто держава не бачить, не чує і зовсім не дбає про пацієнтів зі СМА. У Міністерстві охорони здоров'я тільки цьогоріч почали готувати концепцію розвитку медичної системи для хворих зі СМА. Планують її впровадити до 2026 року. Кажуть навіть кошти на лікування уже є,  втім поки лиш на ті – два препарати, які зареєстровані і теж не дешеві. «Золгенсма» до переліку не входить.

МОЗ: «Програму підтримки для хворих зі СМА впровадимо до 2026 року»

Державна експертка з питань медичного забезпечення МОЗ Інна Масленчук пояснює, витрати на одного пацієнта, який прийматиме «НУСІНЕРЗЕН», складатимуть 11 млн гривень на рік, а якщо «РИСДИПЛАМ» - то 6 млн грн. «Кошти в бюджеті передбачені! І ми готові їх витрачати на дітей зі СМА. Головне, щоб була прийнята відповідна законодавча ініціатива у другому читанні і щоб виробники подали свої досьє на оцінку медичних технологій» Тобто життя діток зі СМА зараз у руках народних депутатів, бо від МОЗ  - зелене світло вже є. Так підтримка хворих на СМА може зрушитися з мертвої точки і кожен українець із діагнозом спінально-м’язова атрофія на рівні з іншими хворими громадянами матиме можливість отримати безкоштовне медзабезпечення, навіть таке дороговартісне. Віра ЛАБИЧ

Реквізити для допомоги Вікторії Полюги

БФ Вiкторiя СМА БО ПриватБанк Код отримувача: 44233657 IBAN: UA413052990000026007031019925