Троє українських дітей виграли найдорожчий препарат у світі

У Національній дитячій спеціалізованій лікарні "Охматдит" у Києві троє дітей отримали укол генним препаратом Zolgensma, який коштує близько 2 мільйонів доларів. Лікарський засіб використовують у лікуванні пацієнтів зі спінально-м'язовою атрофією. Про це повідомляє Суспільне. Оскільки продаж цього препарату в Україні не дозволено, діти з нашої країни потрапили до переліку тих, серед кого американська компанія Novartis Gene Therapies розігрувала безкоштовні уколи. Загалом виробник методом лотереї щороку розігрує близько 100 доз на рік. У липні 2021 року Zolgensma отримали одразу 3 маленьких пацієнтів з нашої країни. Загалом лікарі "Охматдиту" подавали на участь у розіграші 12 хворих дітей. Лікарі кажуть, що маленькі пацієнти після отримання дози найдорожчого препарату у світі перебувають в інфекційному відділенні для дітей молодшого віку "Охматдиту". Введення ліків пройшло без якихось ускладнень. Генний препарат отримав хлопчик з Тернопільської області віком 1 рік 9 місяців, старша від нього на місяць дівчинка з Сумщини, а також 8-місячна дівчинка з Кривого Рогу. Як виробники розігруються ці препарати: Американська компанія зробила можливим доступ до лікування СМА дітям з країн, де купити препарат неможливо. Кожна дитина з цих держав, яка хоче взяти розіграш у "лотереї", здає кров під певним номером. Жодних даних про те, кому належить кров, немає. Раз у два тижні з бази Novartis Gene Therapies випадково обирають одного пацієнта, який отримає можливість нормально жити. За словами керівника відділення гострої реабілітації "Охматдиту" Павла Андреєва, в Україні близько 1 тисячі дітей мають діагноз СМА. Препарат Zolgensma забезпечує заміну відсутнього або дефектного гена SMN1, який викликає спінально-м'язову атрофію. Він не лікує хворобу на 100%, але відчутно допомагає зупинити її прогресування. Після ін'єкції діти можуть самостійно дихати, сидіти, повзати та навіть ходити.